В Государственном научно–исследовательском институте особо чистых препаратов Федерального медико–биологического агентства (ФМБА) России завершаются доклинические испытания «Белка теплового шока» – лекарства, которое может совершить революцию в онкологии, пишет газета Известия. 

Что такое «Белок теплового шока»?

«Препарат имеет рабочее название «Белок теплового шока». Это молекула, которая синтезируется любыми клетками организма человека в ответ на различные стрессорные воздействия. О ее существовании ученые знали давно», – объясняет замдиректора института по научной работе, член-корреспондент РАН, доктор медицинских наук, профессор Андрей Симбирцев.

Первоначально предполагалось, что белок может только защищать клетку от повреждения. Позже выяснилось, что помимо этого он обладает уникальным свойством – помогает клетке показывать свои опухолевые антигены иммунной системе и тем самым усиливает противоопухолевый иммунный ответ

Такие работы ведутся в США, Японии. Но пока никто не опубликовал их результаты. Российские ученые стали первыми. 

Как проходили испытания?

Ученые изучили структуру белка и расшифровали механизм противоопухолевого действия на молекулярном уровне: «ФМБА обладает уникальной возможностью проводить медицинские исследования с помощью космических программ. Дело в том, что для рентгеноструктурного анализа действия белка необходимо сформировать из него сверхчистый кристалл. Однако в условиях земного притяжения получить его невозможно – белковые кристаллы растут неравномерно», – поясняет профессор.

Родилась идея вырастить кристаллы в космосе. Такой эксперимент был проведен в 2015 году. Исследователи упаковали сверхчистый белок в капиллярные трубочки и отправили их на МКС. За шесть месяцев полета в трубочках сформировались идеальные кристаллы. Они были спущены на землю и проанализированы в России и Японии (там есть сверхмощное оборудование для рентгеноструктурного анализа). 

Эффективность препарата

Ученые провели опыты на мышах и крысах, у которых развивались меланомы и саркомы. Курсовое введение препарата в большинстве случаев приводило к полному излечению даже на поздних стадиях. Как говорят сами ученые, это означает, что белок обладает необходимой для лечения рака биологической активностью.

Пока никаких побочных эффектов не выявлено. Во время тестирования «Белок теплового шока» не проявил токсичности. Но окончательно можно сделать вывод о полной безопасности препарата только после завершения доклинических исследований. На это потребуется еще год.

Когда начнутся клинические испытания?

Начало клинических испытаний зависит от финансирования. На доклинические испытания препарата был выделен грант от Министерства образования и науки РФ. Клинические исследования стоят около 100 млн рублей. Обычно они проводятся на условиях софинансирования: находится частный инвестор, который вкладывает средства, а государство возвращает 50% в случае успешного завершения. Ученые рассчитывают на поддержку государства. 

«Будем стучаться во все двери, потому что препарат уникальный. Мы стоим на пороге открытия совершенно нового средства лечения рака. Оно позволит помочь людям с неизлечимыми опухолями», – делится профессор.

Полные клинические испытания проходят 2–3 года. По словам ученых, с учетом финальной стадии доклинических исследований пациенты получат новое лекарство через 3–4 года.